Murillo et al.
Современное лечение болезни Вильсона (БВ) основано на пожизненном приеме хелаторов меди, которые могут вызывать побочные эффекты и не восстанавливают нормальный метаболизм меди. В своей работе Murillo et al. исследовали эффективность генной терапии путем трансдукции аденовируса с кДНК, кодирующей ATP7B человека, в печень мышей Atp7b–/– с БВ. Исследователи наблюдали дозозависимый терапевтический эффект генной терапии, проявляющийся снижением уровня сывороточных аминотрансфераз, повышением экскреции меди с мочой, нормализацией уровня холоцерулоплазмина в сыворотке и восстановлением физиологической экскреции меди в ответ на перегрузку. При исследовании печени животных были отмечены нормализация содержания меди и отсутствие других гистологических нарушений. Многообещающие результаты этого доклинического исследования открывают большой потенциал генной терапии в лечении БВ.
Ссылка на англоязычную версию статьи
Полный контент только для зарегистрированных пользователей сайта. Если Вы уже являетесь пользователем, пожалуйста, войдите в систему.